根据最新国际权威指南推荐，免疫性血小板减少症（ITP）治疗总则为：维持适当凝血功能的血小板计数，在尽量减少副作用的前提下降低出血风险，遵循个体化原则。
因 ITP 患者个体差异大，疾病治疗方法选择多，加之新型 TPO 受体激动剂（TPO-RAs）相继上市，医患共同决策成为 ITP 全病程管理的新风向。
在这种情况下，治疗药物的调整转换便成为当下关注的焦点。
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目前 ITP 的主要治疗方法有哪些？
一线治疗方案
糖皮质激素：糖皮质激素目前仍是新诊断 ITP 患者的标准初始治疗药物，包括常规剂量泼尼松（1 mg/kg/d，2-3 周后减量）和大剂量地塞米松（40 mg/d × 4 d，1-3 个周期）两种方案。
静脉注射免疫球蛋白（IVIG）：有 0.4 g/kg/d × 5 d 和 1 g/kg/d × 1-2 d 两种给药方案。10％ 与 5％ 剂型 IVIG 的有效率和不良反应发生率相当。
二线治疗方案
TPO-RAs：包括艾曲泊帕、阿伐曲泊帕和罗米司亭，患者应答率达 80%（Ⅰb 级，A 级推荐），持续应用时可维持长达 6-8 年的长期疗效。停药后，10％-30％ 的患者可维持长期反应。
利妥昔单抗：对 ITP 患者总体有效率约 60％，长期反应率为 20％-25％（Ⅱa 级，B 级推荐）。
脾切除等。
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哪些情况下需要进行药物调整转换？
（1）一线治疗无效后启动二线及后线治疗；
（2）二线治疗中一种 TPO-RA 无效后转换为另一种 TPO-RA；
（3）难治性 ITP 中基于 TPO-RA 的联合用药。
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ITP 治疗过程中如何进行药物调整转换？
（1）一线方案中泼尼松治疗有效患者应尽快减量，至 6-8 周后停用。泼尼松治疗 2 周无效患者应尽快减停，考虑更换为二线治疗方案。
（2）因 TPO-RAs 升血小板疗效显着，毒副作用小，耐受性好，正逐渐改变 ITP 患者的治疗模式，使其成为 ITP 患者长期用药的优选。
研究显示：对一种 TPO-RA 无应答或不能耐受的患者转换为其他 TPO-RA，超过 75% 的患者实现血小板应答，不同 TPO-RA 之间不存在药物交叉耐受。
TPO-RAs 转换策略
原发免疫性血小板减少的诊疗管理共识报告推荐：成人多重治疗失败患者从一种 TPO-RA 转换到另一种 TPO-RA 和序贯疗法已被证明对应答和不良事件有积极效应，尝试切换到另一种 TPO-RA 治疗较选择后线治疗更好。
（3）应用过 TPO-RA、利妥昔单抗两类药物无效的多种治疗失败的患者，在进行骨髓检查后，重新考虑疾病诊断并评估既往治疗的充分性和进一步治疗的必要性。
若患者确需进一步治疗，可考虑既往未曾用过的措施，如福坦替尼、硫唑嘌呤、达那唑、脾切除等，或探索基于 TPO-RA 的联合用药方案。
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总结
成人 ITP 在目前难以达到治愈的现实情况下，获得稳定的血小板计数水平、提高患者生存质量或许将成为未来的治疗目标。
新型口服、安全、强效、方便的 TPO-RAs 上市将可能推动 ITP 治疗方式的转变：传统治疗方案向新型治疗方案的过渡，基于个体化的多种优选药物间的转换，将成为近期探索关注的新焦点。
作者：吴还梅
审核：马鑫
责编：大心
参考资料：
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