据参考消息11月14日报道，中国研发的抗脑胶质瘤原创候选新药ACT001已经获得美国食品药物监管局审批。ACT001由南开大学联合天津尚德药缘科技公司共同研发，该药目前已经通过美国食品药物监管局审批，成为我国首款国产拥有儿童罕见病美国治疗资质的药物品种。
弥漫性内生型脑桥胶质瘤主要病发在5岁到10岁的孩子间，这种胶质瘤位置极为凶险，处于无法进行手术的脑干部位，长期生存率极低。针对弥漫性内生型脑桥胶质瘤的药物，都没有获批上市，替莫唑胺作为脑胶质瘤治疗中常被采用的药物，在应对弥漫性内生型脑桥胶质瘤时效果也不尽如人意。
而ACT001的出现带给胶质瘤患者新的希望。在原先的临床治疗中，医生经常使用替莫唑胺，该药在脑部的浓度仅为血液中浓度的40%。而ACT001在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍。也就是说，ACT001是目前十分难得的可以进入脑部并发挥关键治疗作用的药物。
南开大学陈悦教授表示，根据世卫最新发布的肿瘤分类来看，大部分弥漫性内生型脑桥胶质瘤被分到带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤，这种新型胶质瘤恶性程度极高，治疗难度极大，而ACT001是专门针对这种胶质瘤研发的。
以现在的医学发展水平来看，还没出现针对弥漫性中线胶质瘤等多种恶性脑胶质瘤的有效治疗手段。这也是ACT001能迅速获得儿童罕见病美国治疗资质的关键原因之一。6月，在美国临床肿瘤学会等专业学会召开的相关会议上，多位参与ACT001临床试验的中外医生公布了ACT001的临床试验结果，引起全球儿童脑瘤医生的关注。
目前，ACT001已在澳大利亚进入临床一期试验，根据澳大利亚最新的试验结果，ACT001在中国的临床试验方案也将同步调整，将剂量升高，并申请获得和澳大利亚相同配方的胶囊。新升级的胶囊在保证治疗效果的前提下，体积小3倍，更方便患者服用与携带。
